小児の医療環境が異なり、欧米と治療方針の異なる点があります。欧米で新しい放射線治療として、陽子線、IMRT(強度変調放射線治療)などが試みられていますが、日本ではこのような施設で小児麻酔を行うことができず、現状では実現困難です。一方で、日本独自の治療として、局所化学療法としての選択的眼動脈注入、硝子体内注入などが行われています。現在、日本の現状を考慮した治療ガイドラインを、網膜芽細胞腫全国登録委員会で作成しています。
人種により頻度が10倍以上異なるため、診断、治療も人種差が影響する可能性があります。欧米では、染色体異常(第3、第8染色体)が転帰と密接に関連していることが報告されています。日本人でも同様の関連があるのか、検討はこれまで行われていません。治療法では、北米では眼球保存のためにI125小線源治療が最も多く行われています。ヨーロッパでは、I125とRu106小線源が共に使われています。日本では、Ru106小線源が1施設だけで使用可能です。
最近では、荷電粒子治療も行われ、小線源治療と同等の成績が報告されています。欧米では陽子線、ヘリウムイオン線が用いられていますが、日本では炭素イオン線治療が高度先進医療として行われています。