研究段階の医療（臨床試験、治験など）　詳細情報

ここでは、「研究段階の医療」を評価するための「臨床試験」の基本的な仕組みから、臨床試験に関するさまざまな制度について紹介します。

１．研究段階の医療の基本～臨床試験の仕組み

図１　臨床試験の種類

また、臨床試験の進み具合には大きく3つの段階があり、各段階で安全性や有効性を確認しながら順番に進めていきます。この開発の3つの段階のことを、第Ⅰ相、第Ⅱ相、第Ⅲ相（あるいは、フェーズ1、フェーズ2、フェーズ3）などと呼びます。第Ⅰ相よりも第Ⅱ相、第Ⅱ相よりも第Ⅲ相のほうが治療法の開発が進んだ段階にあり、より臨床現場に近い状況にあります。

ここでは、がんの一般的な治療法の開発の進め方について説明します。ただし、薬や治療法によって進め方に違いが生じることがあります。

２．研究段階の医療に関する制度について～保険外併用療養費制度

わが国においては、国民皆保険の理念の下、必要かつ適切な医療は基本的に保険診療として認められています。一方で、保険診療と保険外診療の併用（いわゆる混合診療）は原則として禁止されています。それは、混合診療を制限なく許してしまうと、本来なら保険診療でよいところを保険外診療で行うことや、安全性や有効性がまったく確認されていない医療を保険外診療として行うことを助長するおそれがあるからです。

しかし、研究段階の医療では、保険診療として認められていないものの、将来的に保険診療となることを目指すものであることから、安全性や有効性を確認するなどの一定のルールの下で保険診療との併用ができるよう、保険外併用療養費制度として、いくつかの公的な制度が設けられています（表１）。

その1つが評価療養で、保険診療とすべきかどうかの評価が必要であると厚生労働大臣が定めた治療法として、保険診療との併用が認められています。評価療養には、医薬品・医療機器等としての承認を得るための評価がされる「治験」や、厚生労働大臣が定めた「先進医療」も含まれます。

また、保険外併用療養費制度の対象となるものには、患者さんが研究段階の医療にアクセスできる方法を広げる制度もあります。1つは「拡大治験」で、医薬品・医療機器等のうち開発がかなり進んだ段階にあるものについて、現在治験の対象となっていない患者さんに特別に治験として実施するものです。これは通常の治験と同じ評価療養です。もう1つは、「患者申出療養」で、さまざまな治療法を対象とすることにより、患者さんからのアクセスを広げる方法です。こちらは評価療養ではありませんが、保険診療とすべきかどうかの評価が必要とされる療養として保険診療との併用が認められています。

３．研究段階の医療にかかる費用負担

研究段階の医療にかかる費用は、保険外併用療養費制度に基づきます。一人にかかる費用全体を、通常は図２のように、「研究段階の医療の費用」と「研究段階の医療以外の費用」とに分けて考えます。「研究段階の医療の費用」は、研究のために行われる検査や使用される薬剤などにかかる費用のことで全額患者の自己負担とされています。「研究段階の医療以外の費用」は、すでに保険診療として認められている診察や入院料などにかかる費用のことで、各健康保険制度における一部負担金のみとなります。

一方で、保険診療との併用が認められていない自由診療の場合には、一般的な保険診療にかかる費用も全額自己負担となります。

図２　一人にかかる費用全体に対して保険外併用療養費制度を利用した場合の患者負担

※保険診療外の費用については、高額療養費制度を利用することはできませんが、所得税の医療費控除を受けることができますので、領収証を保管しておくことが必要です。

４．専門用語解説