臨床試験のQ&A：基礎知識

新しい薬や手術、放射線治療などを用いた新しい治療、あるいはそれらの組み合わせで行われる治療法などに対して、その効果や安全性について確認するために行われる試験のことを臨床試験といいます。

ある病気に対する治療法について、「効く」「効かない」はどのようにわかるのでしょうか。例えば「××の治療をしてみた。治った。だから××の治療は効く」では、本当の効果はわかりません。もしかしたら別の治療法のほうが早く治ったかもしれませんし、ひょっとするとその治療をしなくても治ったかもしれません。治療の効果や安全性をきちんと確かめるには、決められたルールに従い、計画的に試験を行って、はじめて科学的に効果を確かめた結果が得られるのです。

新しい薬や治療法も、今までの治療の経験から効果をある程度予測することができますが、予想できなかった効果や副作用があらわれることもあるのです。そういったことを注意深く観察して確認するので、試験なのです。患者さんに対して行うので、臨床という言葉がついて「臨床試験」といいます。

試験という言葉から、実験を連想されるかもしれません。新しい薬や手術、放射線治療などを用いた新たな治療法の効果や安全性については、行ってみないと確認できないこともあるのです。だからこそ、その過程で行き過ぎたことにならないような規制や基準などがあり、臨床試験に参加した人を守る仕組みが設けられています。

規制や基準については「研究段階の医療（臨床試験、治験など）　基礎知識」の以下の項目をご参照ください。

図1にあるように、「臨床研究」は、臨床現場でヒトを対象に行われる研究すべてをいい、その中に「臨床試験」が含まれます。臨床研究の中でも、評価したい薬や治療法などを、対象の患者さんに行う研究を臨床試験といいます。

図１　臨床研究の枠組み

臨床試験の中でも、厚生労働省から薬、医療機器としての承認を得ることを目的として行われるものを「治験」といいます。治験は臨床試験の一種です。Ｑ5の図１にあるように、臨床試験の一部が治験といわれるものになります。

効果があると期待される新しい薬や治療、診断の方法などについて、従来の治療と比べて、どれくらい「効果があるのか」「安全なのか」といったことを調べます（図2）。患者さんの協力によって実施します。

図２　臨床試験の検査工程

大きく分けて、薬の臨床試験と治療方法を調べる臨床試験があります。

薬の臨床試験

• 新しく開発された薬や海外で使用されている治療薬について、厚生労働省の承認を得て日本国内で販売するかどうか決める治験

治療法の臨床試験の例

• 三大治療法（薬物療法、外科治療、放射線治療）の単独やこれらを組み合わせた治療法の効果や副作用などをみる臨床試験
• 何種類かの薬物（抗がん剤等）を組み合わせた効果や副作用などをみる臨床試験
• 三大治療法以外の治療法（免疫療法など）の効果や副作用などをみる臨床試験
• 緩和ケアの効果や副作用などをみる臨床試験

などがあげられます。

現在行われているがんの治療は、過去の臨床試験の積み重ねの結果、最良と判断された治療です。がん治療の進歩は、臨床試験を抜きには語れないのです。

「JCOG（日本臨床腫瘍研究グループ）」では、よりよいがんの標準治療の確立を目指してさまざまな研究活動を行っています。がん種別に「治療開発マップ」を公開していますので、ご参照ください。

臨床試験では、新しく考え出された治療方法の効果や安全性を評価します。最新の治療が、よりよい治療であるかどうかを判断するために行われているのが臨床試験です。
臨床試験に参加すると、通常、その時点で最善と考えられる治療か、新しい評価段階の治療のどちらかに振り分けられます。そのため、臨床試験に参加したからといって、必ず新しい評価段階の治療を受けられるとは限りません。

臨床試験で効果と安全性が確かめられた治療法は、新たに治療に取り入れられていきます。また、従来の標準治療と比較して、より優れた治療と認められたものは、新たな標準治療として患者さんの治療に使われます。臨床試験に参加した人から得られた効果や安全性などのデータは、同じ病気の人の新しい治療法の開発に役立っています。